Moroctocog alfa
Moroctocog alfa, còn được gọi là BDDrFVIII (miền B đã xóa yếu tố tái tổ hợp VIII), là một loại thuốc dựa trên DNA tái tổ hợp với các đặc điểm chức năng có thể so sánh với các yếu tố đông máu nội sinh VIII, protein đông máu thiết yếu của con người bị suy yếu ở Hemophocococ là giống hệt nhau theo trình tự với yếu tố VIII được sản xuất nội sinh, nhưng không chứa miền B, không có chức năng sinh học được biết đến. Moroctocog alfa được sản xuất thông qua công nghệ DNA tái tổ hợp và tinh chế, tạo ra một axit amin 1438, protein 170 kDa [Nhãn FDA]. Đánh giá lâm sàng đã chỉ ra rằng BDDrFVIII tương đương về mặt dược lý với FVIII tái tổ hợp đủ độ dài [A32468, Nhãn FDA]. Còn được gọi là Yếu tố chống đông máu (AHF), Yếu tố nội sinh VIII rất cần thiết cho quá trình đông máu trong cơ thể do có liên quan đến dòng thác đông máu, nơi nó chịu trách nhiệm đóng vai trò là nhân tố của Yếu tố IX. Kích hoạt Factor IX dẫn đến một loạt các tín hiệu dẫn đến việc kích hoạt Factor X, sau đó dẫn đến việc chuyển prothrombin thành thrombin, và kết quả là dẫn đến việc chuyển fibrinogen thành fibrin, protein dạng sợi tạo ra giàn giáo của cục máu đông. Thay thế yếu tố VIII là điều cần thiết để điều trị Hemophilia A, nguyên nhân là do đột biến gen yếu tố VIII, dẫn đến thiếu hụt chức năng hoặc mất protein hoàn toàn. Mất bẩm sinh hoặc thiếu yếu tố VIII dẫn đến suy yếu sinh lý của dòng đông máu đông máu, và kết quả là, dẫn đến dễ bị bầm tím và chảy máu. Chảy máu có thể ở mức độ nghiêm trọng từ các mối quan tâm nhỏ, chẳng hạn như chảy máu cam, đến các sự kiện nghiêm trọng hơn như xuất huyết ở khớp, não hoặc đường tiêu hóa [A32280]. Sự thay thế ngoại sinh của Yếu tố VIII hiện là nền tảng của điều trị Hemophilia và được sử dụng để điều trị dự phòng và kiểm soát các đợt chảy máu. Việc điều trị đã được cải thiện mạnh mẽ từ những năm 1960 khi protein Factor VIII chủ yếu được tinh chế từ huyết tương người, thay vì được sản xuất thông qua công nghệ DNA tái tổ hợp. Thật không may, việc tinh chế protein từ huyết tương của con người làm tăng nguy cơ lây truyền các bệnh truyền qua đường máu như HIV và viêm gan, một phần góp phần vào vụ bê bối máu nhiễm độc vào những năm 1980 [A31551, A32272, L2177]. Sử dụng các phương pháp điều trị yếu tố đông máu có nguồn gốc DNA tái tổ hợp, như Moroctocog alfa, đã làm giảm nguy cơ này. Các sản phẩm thuốc khác có cấu trúc và chức năng tương tự Moroctocog alfa bao gồm [DB13192], được tinh chế yếu tố VIII từ máu người và chứa cả tiểu đơn vị A và B, và [DB11607], là một yếu tố tái tổ hợp hoàn toàn VIII-Fc protein có thời gian bán hủy kéo dài so với yếu tố VIII thông thường do liên hợp với miền Fc dimeric của immunoglobulin G1 của con người, một protein huyết tương tồn tại lâu dài [A31551]. Moroctocog alfa được Bộ Y tế Canada và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu chấp thuận để kiểm soát và phòng ngừa các đợt xuất huyết và điều trị dự phòng thường quy và phẫu thuật ở bệnh nhân mắc bệnh Hemophilia A (thiếu yếu tố VIII bẩm sinh hoặc bệnh Hemophilia cổ điển). Vì nó không chứa yếu tố von Willebrand, nó không được chỉ định trong bệnh von Willebrand [Nhãn FDA].
